LEAPER gen düzenleme - LEAPER gene editing

Teknik yerli kullanır ADAR enzimler (RNA ile resmedilmiştir).

LEAPER (LEveraging edoğal BirDAR için psayılabilir eayet RNA) bir genetik mühendisliği teknik moleküler Biyoloji neyle RNA düzenlenebilir. Teknik, yerliyi işe almak için tasarlanmış RNA ipliklerine dayanır. ADAR RNA'daki farklı bileşikleri değiştirmek için enzimler. Araştırmacılar tarafından geliştirildi Pekin Üniversitesi 2019'da, bazılarının iddia ettiği teknik, CRISPR gen düzenleme tekniği.[1] İlk çalışmalar% 80'e varan düzenleme verimliliğinin elde edilebileceğini iddia etti.

Özet

Teknik, yerel olarak işe almak için kısa mühendislik ürünü ADAR alıcı RNA'lar (arRNA'lar) kullanır. ADAR1 veya ADAR2 enzimler. Bu enzimler daha sonra belirli bir adenozin bir inosin kopyalanmış bir RNA üzerinde.[2][3] Bu, proteinin sentezlendiği bir değişikliğe neden olur. tercüme.

Tarih

Teknik, bir araştırma ekibi tarafından keşfedildi. Pekin Üniversitesi içinde Pekin, Çin. Keşif dergide duyuruldu Doğa Biyoteknolojisi Temmuz 2019'da.[3]

Başvurular

Çinli araştırmacılar, LEAPER'ı, hücrelerde fonksiyonel enzim aktivitesini geri kazanmak için kullandılar. Hurler sendromu. LEAPER'in bilinen tüm kalıtsal bozuklukların neredeyse yarısını tedavi etme potansiyeline sahip olabileceğini iddia ettiler.[3]

LEAPER bir plazmid veya viral vektör yoluyla veya sentetik bir vektör aracılığıyla verildiğinde% 80'e varan düzenleme verimliliği elde edilebilir. oligonükleotid.[2]

CRISPR ile Karşılaştırma

Ayrıca bakınız: CRISPR gen düzenleme

LEAPER şuna benzer: CRISPR Cas-13 proteinler sentezlenmeden önce RNA'yı hedef alır. Ancak LEAPER, Cas ve bir kılavuz RNA'dan ziyade sadece arRNA'ya ihtiyaç duyduğundan daha basit ve daha etkilidir.[3] LEAPER'ı geliştiren araştırmacılara göre, herhangi bir CRISPR tekniğinden daha kolay ve daha kesin olma potansiyeline sahiptir.[4]

LEAPER ayrıca eksojen proteinlerin kullanılmasından kaynaklanan sağlık sorunlarını ve teknik engelleri ortadan kaldırır.[5]

Ayrıca daha fazla çağrıldı ahlaki CRISPR Cas-9 kullanan yöntemlerin aksine DNA'yı değiştirmediği ve dolayısıyla kalıtsal değişikliklere neden olmadığı için.

Ayrıca bakınız

Referanslar

  1. ^ Murphy, Flynn; Walsh, Matthew (15 Temmuz 2019). "Pekin Üniversitesi Bilim Adamları Yeni Gen Düzenleme Teknolojisine Öncü". Caixin. Alındı 25 Ağustos 2020.
  2. ^ a b "Tasarlanmış RNA'lar kullanılarak endojen ADAR'ı işe alarak programlanabilir RNA düzenleme". Doğa Biyoteknolojisi. 15 Temmuz 2019. Alındı 25 Ağustos 2020.
  3. ^ a b c d Carfagno, Jack (23 Temmuz 2019). "LEAPER: Yeni Genetik Düzenleme Yaklaşımı CRISPR ile Rakip Olabilir". Doc Wire Haberleri. Alındı 25 Ağustos 2020.
  4. ^ Metzl, Jamie (2020). Darwin'i Hacklemek. s. 99-100. ISBN  978-1492670094.
  5. ^ "RNA'da Programlanabilir Düzenleme için Endojen ADAR'dan Yararlanma". bioRxiv. Soğuk Kaynak Harvor Laboratuvarı. Alındı 30 Ağustos 2020.